Nova nada za rijetku bolest

Znanstvenici s Buck Institute for Research on Aging otkrili su da oralno aplicirani mali molekul, N-propargylglycine (N-PPG), potpuno sprečava stvaranje kalcij-oxalatnih bubrega i štiti od oštećenja bubrega, te potpuno vraća normalno preživljavanje u mišjim modelima primarne hiperoksalurije tipa 2 (PH2), rijetke i neprijekorno neizlječive genetske bolesti koja uzrokuje progresivno oštećenje bubrega u dojenčadi i mladoj odrasloj populaciji. Prema dostupnim informacijama, oko 1,700 ljudi u SAD-u boluje od ove bolesti, iako stručnjaci vjeruju da mnogo više slučajeva ostaje nedijagnosticirano.

Ovo otkriće je rezultat suradnje između istraživača koji su proučavali rak dojke i Huntingtonovu bolest. Istraživači su otkrili da N-PPG inhibira enzim koji je uključen u proizvodnju oksalata, što je ključni korak u razvoju kalcij-oxalatnih bubrega.

Studija je objavljena u Kidney International, a rezultati su obećavajući za dalja istraživanja i potencijalno liječenje ove bolesti. Iako su ova otkrića obećavajuća, važno je napomenuti da se radi o istraživačkom stadiju i da je potrebno dalje istraživanje kako bi se potvrdila sigurnost i učinkovitost N-PPG-a kao potencijalnog lijeka.

Također, važno je istaknuti da ova studija nije bila klinička studija, već studija na mišjim modelima, te da je potrebno dalje istraživanje kako bi se potvrdila primjenjivost ovih rezultata na ljudsku populaciju. Ipak, ova otkrića predstavljaju veliki korak naprijed u istraživanju liječenja primarne hiperoksalurije tipa 2 i daju nadu oboljelima od ove bolesti.

Ova studija je važan korak naprijed u istraživanju liječenja primarne hiperoksalurije tipa 2. Iako je još potrebno dalje istraživanje, ova otkrića predstavljaju veliku nadu za oboljele od ove bolesti. Buck Institute će nastaviti raditi na ovom projektu kako bi se osigurala sigurnost i učinkovitost N-PPG-a.